3A hastalarına umut olan ilaç
10.10.2018 - 01:30 | Son Güncellenme:
Aykut Yılmaz - Ankara
Dünyada nadir görülen ve doğuştan bir enzim eksikliği nedeniyle hastaları önce havale, sonra zekâ geriliği ve ölüme götüren Mukopolisakkaridoz 3A hastalığı için Avrupa’da bir firma deneysel ilaç üretti.
Laboratuvar ortamında ve hastalardan alınan hücrelerde başarıya ulaşan ilacın Türkiye’de ilk kez hasta üzerinde denenmesi için Sağlık Bakanlığı onay verdi. İlaç, dünyada ilk kez Gazi Üniversitesi’nde ve ABD’deki California Çocuk Hastanesi’nde 9 hasta üzerinde denenecek. İlaç Türkiye’de 9 ve 13 aylık 2 çocuğa verilecek. Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Çocuk Genetik Hastalıkları Bilim Dalı öğretim üyesi Prof. Dr. Fatih Ezgü, normal bir insanda eklem dokularında ve ciltte Mukopolisakkarid adı verilen maddenin görevini bitirdikten sonra sağlıklı bir insanda vücuttan atıldığını söyledi. Enzim eksiliği nedeniyle 3A hastalığında bu maddenin vücuttan atılamadığına söyleyen Ezgü, “Bu da hastayı önce havale, ardından zekâ geriliği, arkasından da ölüme götürüyor. Çocuklar 10-12 yaşlarında kaybediliyor” dedi.
