SMA tedavisinde yerli ilaç hamlesi

Halk arasında Gevşek Bebek Sendromu olarak da bilinen SMA hastalığı ve tedavileri Üsküdar Üniversitesi tarafından düzenlenen toplantıda çok yönlü olarak ele alındı. Tedaviye yönelik yeni ilaçlarla ilgili verilerin çok kısıtlı olduğuna dikkat çekilirken, uzun vadede sonuçlarının görülmesi gerektiği vurgulandı. Toplantıda başta SMA olmak üzere nadir hastalıkların tedavisinde kullanılmak üzere milli ilaç konseptinde benzer ve ucuz ilaç üretmek amacıyla çalışmalara başlandığı belirtildi.

Tedavi yöntemine dikkat

SMA’nın dünyada 10 binde 1 sıklıkla görüldüğünü Türkiye’de ise bu sıklığın biraz daha arttığını dile getiren Üsküdar Üniversitesi Rektör Danışmanı, Tıp Fakültesi Dahili Tıp Bilimleri Bölümü Başkanı Prof. Dr. Tayfun Uzbay, bunun nedeninin akraba evlilikleri olduğunu vurguladı. SMA hastalığının tedavi yöntemleri hakkında bilgi veren ve şu anda tüm dünyada üç ilacın söz konusu olduğunu belirten Prof. Dr. Uzbay, son zamanda gündeme yeni ve doğrudan SMN1 genini hedefleyen ilaçla ilgili olarak şunları söyledi:

“Burada iki sorun var. İlacın tek bir dozu 2 milyon dolar gibi çok yüksek bir rakamla alınabiliyor. Maalesef ilaçla ilgili şu ana kadar çok az sayıda çalışma var. Yıkıcı ve ölümcül bir hastalık olduğu için hastalar ve hasta yakınları da bir umut içerisinde her yeni teknolojiyi mutlaka test etmek, denemek istiyorlar. Bu ilaçla ilgili tüm güvenilir kaynakları tarayıp baktığımızda bugüne kadar 60’a yakın makale olduğunu görüyoruz. O makalelerin de yarıdan fazlası sadece yorum ve değerlendirme çalışmaları şeklinde diyebiliriz. Çok az sayıda kişide birtakım sonuçlar var. Tabii uzun vadede sonuçlarını görmemiz mümkün değil. Şu anda elimizde Türkiye’de uygulanmakta olan tedaviye göre üstünlüğü olup olmadığını ortaya koyacak yeterli veri de bulunmuyor. Bu ilacın kesinlikle 2 yaşını doldurmamış çocuklarda uygulanması gerekiyor. Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), bu ilaca o koşulla onay vermiş durumda. Diğer tipler olan tip 2 ve tip 3 üzerinde veya yaşı ilerlemiş olan hastalardaki etkilerini bilmiyoruz. O şekilde bir onay aldığına göre etkisiz kalma ihtimali de var.”

Türkiye’de çalışmalar başlıyor

Üsküdar Üniversitesi Transgenik Hücre Teknolojileri ve Epigenetik Uygulama ve Araştırma Merkezi (TRGENMER) Direktörü Dr. Öğretim Üyesi Cihan Taştan da başta SMA olmak üzere nadir hastalıkların tedavisinde kullanılmak üzere milli ilaç konseptinde benzer ve ucuz ilaç üretmek amacıyla çalışmalara başladıklarını ifade etti.